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德國科學家利用去鐵銅螯合劑減緩神經退化性疾病

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科技產業資訊室 - 陳品蓁 發表於 2019年6月19日

圖、德國科學家利用去鐵銅螯合劑減緩神經退化性疾病

德國科學家團隊在2019年6月12日The Lancet Neurology期刊發表了一項國際研究,此研究為一種罕見的泛酸鹽激酶關聯之神經退化性疾病(Pantothenate Kinase Associated Neurodegeneration, PKAN)患者帶來了希望。
 
PKAN是由PKAN2基因突變所引起,該基因會代謝大腦中的神經傳遞物質。其特徵在於大腦中鐵的積累,導致嚴重的、不隨意的肌肉收縮,此現象稱為肌張力障礙。在嬰兒確診時會最嚴重,但成年期同樣會使人逐漸喪失功能。新方法可用來治療阿茲海默症、帕金森氏症和多發性硬化症。
 
此研究為該疾病第一個臨床試驗,為期18個月,對象為4歲以上、基因證實為PKAN2突變且BAD量表(Barry-Albright Dystonia scale)總分至少3分以上之患者,採用隨機、雙盲、安慰劑對照試驗。試驗方法為對隨機分配(2:1)以施加鐵螯合藥物去鐵酮(deferiprone, DFP)或安慰劑口服液,再利用MRI進行腦部掃描。
 
從MRI腦部掃描的影像結果,研究人員發現,去鐵銅在試驗過程中有效的清除了大腦中的鐵。而且,在研究期間,21%的安慰劑組需要額外的藥物來治療肌張力障礙,在對照組則只有11%。
 
根據此團隊的延伸研究得知,有一件特別的發現是,初期看來,安慰劑組和對照組的疾病進展並無統計意義,但進一步分析顯示,相對於安慰劑組的患者,較小群的晚發型患者具有非典型的PKAN,其在服藥期間的疾病進展率幾乎為原本的一半。而且,當安慰劑組在18個月後,轉為藥物治療後,疾病進展的速度減緩了60%以上,其BAD量表的分數也從4.4分下降到1.4分(p = 0.021)。
 
雖然在試驗中去鐵銅的效果不是很明顯,但其耐受性良好,且在18個月時有看到減緩疾病進展的狀態,已經達到某種程度上降低基底神經節中鐵的目的。目前已可做為臨床使用的基因突變神經疾病治療方法尚不多,但隨著阿茲海默症及帕金森氏症患者越來越多,此篇研究的結果,儘管只是小小的一步,亦是在神經醫學上重要的一步。(722字;圖1)
 
 
參考資料:
Scientists Slow Progression of Debilitating Neurodegenerative Disorder. UCSF. June 13, 2019
Safety and efficacy of deferiprone for pantothenate kinase-associated neurodegeneration: a randomised, double-blind, controlled trial and an open-label extension study. THE LANCENT. JULY 01, 2019


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