德國科學家利用去鐵銅螯合劑減緩神經退化性疾病
科技產業資訊室 (iKnow) - 陳品蓁 發表於 2019年6月19日
圖、德國科學家利用去鐵銅螯合劑減緩神經退化性疾病
德國科學家團隊在2019年6月12日The Lancet Neurology期刊發表了一項國際研究，此研究為一種罕見的泛酸鹽激酶關聯之神經退化性疾病(Pantothenate Kinase Associated Neurodegeneration, PKAN)患者帶來了希望。
PKAN是由PKAN2基因突變所引起，該基因會代謝大腦中的神經傳遞物質。其特徵在於大腦中鐵的積累，導致嚴重的、不隨意的肌肉收縮，此現象稱為肌張力障礙。在嬰兒確診時會最嚴重，但成年期同樣會使人逐漸喪失功能。新方法可用來治療阿茲海默症、帕金森氏症和多發性硬化症。
此研究為該疾病第一個臨床試驗，為期18個月，對象為4歲以上、基因證實為PKAN2突變且BAD量表(Barry-Albright Dystonia scale)總分至少3分以上之患者，採用隨機、雙盲、安慰劑對照試驗。試驗方法為對隨機分配(2:1)以施加鐵螯合藥物去鐵酮(deferiprone, DFP)或安慰劑口服液，再利用MRI進行腦部掃描。
從MRI腦部掃描的影像結果，研究人員發現，去鐵銅在試驗過程中有效的清除了大腦中的鐵。而且，在研究期間，21%的安慰劑組需要額外的藥物來治療肌張力障礙，在對照組則只有11%。
根據此團隊的延伸研究得知，有一件特別的發現是，初期看來，安慰劑組和對照組的疾病進展並無統計意義，但進一步分析顯示，相對於安慰劑組的患者，較小群的晚發型患者具有非典型的PKAN，其在服藥期間的疾病進展率幾乎為原本的一半。而且，當安慰劑組在18個月後，轉為藥物治療後，疾病進展的速度減緩了60%以上，其BAD量表的分數也從4.4分下降到1.4分(p = 0.021)。
雖然在試驗中去鐵銅的效果不是很明顯，但其耐受性良好，且在18個月時有看到減緩疾病進展的狀態，已經達到某種程度上降低基底神經節中鐵的目的。目前已可做為臨床使用的基因突變神經疾病治療方法尚不多，但隨著阿茲海默症及帕金森氏症患者越來越多，此篇研究的結果，儘管只是小小的一步，亦是在神經醫學上重要的一步。(722字；圖1)
參考資料：
Scientists Slow Progression of Debilitating Neurodegenerative Disorder. UCSF. June 13, 2019
Safety and efficacy of deferiprone for pantothenate kinase-associated neurodegeneration: a randomised, double-blind, controlled trial and an open-label extension study. THE LANCENT. JULY 01, 2019
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