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罕病藥物之未來趨勢與發展瓶頸

關鍵字:罕病藥物
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科技產業資訊室 (iKnow) - 彭嚴燕 發表於 2014年12月11日
罕病藥物的發展,由於病例數不多,因此長期以來不受大廠重視,或是僅是各國單打獨鬥,但在2014年後逐漸出現新轉變。歐美日澳等先進國家陸續制法加速並保障罕病藥物的開發,以及因應修法後藥廠爭相開發罕病藥物以搶食市場效應,使得罕藥銷售額持續增長。台灣亦通過修法訂定「罕見疾病防治及藥物法」,建構並落實罕見疾病患者政策。

依國際權威性報告預測,未來罕病藥物市場規模成長速率驚人,由2013年的銷售額佔比6.8%,將增長至2020年的19% (資料來源:EvaluatePharma於2014年發佈的『Orphan Drug Report 2014』),銷售總額為1,760億美元。

所以產生轉變契機,主因法規訂定之保障,及投資研發費用卻獲取更大的市場銷售額,致使各大藥廠巨頭紛紛投入開發,使藥品種類不斷增加而拉開了序幕。因罕病藥研發費用少,同時政府提供稅收優惠,臨床試驗規模小,又沒有可替代之治療藥物,使得審查過程相對一般藥物容易通過。

目前,許多藥廠開發癌症標靶新藥物的策略,都是以罕見藥物療效打頭陣。因為開發時間短、上市快,成本相對較少,等上市後再擴到廣大市場的療效再上市。此種成功模式案例很多。罕藥市場能急速擴張,也與罕藥既可擺脫學名藥的仿制競爭,還有企業又可自訂市場售價有關。平均每名罕病患者治療費用約為一般患者藥費的六倍以上,藥廠之利潤回報相當驚人。

據2013美國生技展有關孤兒藥議題之專題討論,統計2012年孤兒藥處方率佔全球處方藥市場的12.9%,相較2007年的8.4%,5年來市佔率成長超過5成,2012~2018年的年成長率為整體處方藥的2倍之多,全球市佔率也將達15.9%。

目前全球開發之罕病藥正逐年上升,累至2014年通過的罕病藥數量已達近2,900個,速度之快其他類藥品望塵莫及。依Medicines in Development Rare Diseases 2013的報告,計有452個罕見藥物正在開發中(詳見附圖),期待能解決7,000種人類罕見疾病中的一些疾病。

近10年來,罕病藥被核准上市占該年美國FDA通過新藥數的比例,從2003年的15%已提升至2013年近50%。台灣自2000年法案通過後,罕病藥物27項,成長至今共計112項罕病藥物也通過審查上市。

圖一、罕病藥物發展

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資料來源:Medicines in Development rare disease 2013

但罕病藥的開發也不是毫無問題的,截至目前為止仍有相當困難需要解決。103.11.07於深圳舉行第二屆國際〝罕見病〞研究聯盟會議中,進行深入地探討。包括:(一)每類罕病個案數不多,限制臨床實驗進行。(二)罕病臨床癥候難以判定並診斷出。(三)醫師判定罕病不易,需依靠醫師豐富經驗及精密檢查才能確診。(四)政府、專家與患者間需加強聯繫溝通。(五)各國間經驗數據宜互相支援及共享。(六)罕藥開發須串聯科技、臨床與產業間通力合作,以解決問題無法轉化的瓶頸。

目前,醫界利用二代測序率已顯示95%可檢知疾病基因,如透過產前診斷等基因檢測,可及早評估風險並制定治療方案。與其花費巨資治療病患,仍不及科技進步使基因檢測成本下降,而能降低國家社會龐大支出。所謂預防重於治療,善用基因科技或許更能發揮其效果。(1149字;圖1)

參考資料:
1. Medicines in Development rare disease 2013 (Reported by American’s Biopharmaceutical)
2. http://www.hospital.kingnet.com.tw
3. http ://www.cdnet.stpi.narl.org.tw
4. http://www.biomedical.org.tw/IndustryNews/industryNews
5. http://www.biotaiwan.com.tw
6. http://www.fiercepharma.com/special-report

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