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罕見疾病患者往往是遺傳疾病，屬於弱勢中的弱勢，人數少、聲音小，以及治療藥物與食品的研發製造需要大量經費與時間，廠商在利潤考慮下，多不願投入開發、製造或引進，在臨床上堪稱是「醫療孤兒」 |
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罕見疾病患者往往是遺傳疾病，屬於弱勢中的弱勢，人數少、聲音小，以及治療藥物與食品的研發製造需要大量經費與時間，廠商在利潤考慮下，多不願投入開發、製造或引進，在臨床上堪稱是「醫療孤兒」，成為一個不容忽視的社會問題。罕見病通常缺醫少藥，且藥物開發項目停滯不前的原因各不相同，為加速審批治療罕病藥物上市，新藥會得到優先考慮，甚至還能走便捷快速通道。
美國為眾多先進國家中孤兒藥規範之創始者，1983年首先制訂孤兒藥法案(Orphan Drug Act)，另於1992年創建了加速審批程序。自推出孤兒藥法案後的20年間，由於孤兒藥研發享有許多優惠，包括研發租稅優惠、上市規費豁免、保障獨占市場地位及政府研發補助等特色，美國醫藥市場至今針對罕見疾病已推出231種相關藥品，而在法案施行前推出的罕病藥物約只有10種。1992~2002年間的罕病藥物，已占美國國內許可販賣藥劑/生物製劑整體的 17%，成長速度驚人。
依世界衛生組織(WTO)特罕見疾病定義為病患佔總人口的0.65-1%之間的疾病或病變。目前全球已確認的罕見病有7000~8000種，約佔人類疾病之10%，而有80%的罕見病由遺傳缺陷引起，約有50%的罕見病在出生時或者兒童期即可發病，而僅有約1%的罕見病能夠有效治療。雖然如此，1999年全球罕病藥費近7千萬元，到了2008年，罕病藥費已高達14億元，平均每年成長40.17%，10年來罕病藥費即增加了20倍，預估罕見病藥物將會為全球帶來大約400億美元的市場。
一份名為《亞太地區罕見病藥物現狀：藥物、價格、投資和市場》的報告指出，罕病藥物在亞太地區同樣極具發展潛力。因6%~10%的人在生命中會患有一種罕見疾病，而亞太地區有40億人口，占全球人口的2/3，這對製藥公司開發罕病藥物而言具有很大的吸引力。
目前製藥業正從一個〝重磅炸彈〞模式轉向利基市場。因為罕見疾病基因理學研究及生物信息學分析在後基因時代進步快速之故，審查較快及獎勵條件佳等因素，雖然多數早期罕病藥物都是由生物技術公司開發，但如今對罕病藥物感興趣的不僅是GTC和Corcept這樣的小公司，大型製藥公司也開始介入。自2000~2002年的35％增加到2006~2008年的56％，大型製藥公司占全球罕病藥物市場總額已超過50％。最近如輝瑞和葛蘭素史克公司，也已透過夥伴關係和收購，正式進軍罕病藥物領域。
統計2005與2011年間，全球罕病藥物費用已從每年545億美元成長至818億美元(表1)，且因研究經費龐大與回收利潤低的成本考量下，多為大型藥廠的天下(表2)。
表1 全球罕病藥物費用統計(單位：百萬美元)
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2005 |
2006 |
2011 |
| Biologics |
30,200 |
35,300 |
53,400 |
| Nonbiologics |
24,300 |
23,400 |
28,400 |
| Total |
54,500 |
58,700 |
81,800 |
資料來源：J Pharm Bioallied Sci. 2010 Oct-Dec; 2(4):290-299
表2 全球研發罕病藥物之大型製藥公司
資料來源：J Pharm Bioallied Sci. 2010 Oct-Dec; 2(4):290-299
而台灣自2000年公佈施行罕藥法後，使我國成為全球繼美國、日本、澳洲、歐盟後，第五個以公權力保障罕病醫療弱勢的國家。下表比較目前各國罕藥法立法年限及市場獨佔時間：
| 國家 |
法案名稱 |
立法年 |
市場獨佔時間 |
| 美國 |
Orphan Drug Acts |
1983 |
7年 |
| 歐盟 |
Orphan Drug Legis lation |
2000 |
10年 |
| 日本 |
Orphan Drug Legis lation |
1993 |
10年 |
| 澳洲 |
Orphan Drug Program |
1998 |
5年 |
| 台灣 |
罕見疾病防治及藥物法 |
2000 |
10年 |
資料來源：2010食品藥物管理局，台灣罕病法規及實施現況
目前衛生署公告列入罕見疾病192種，罕病藥已達78種，大部份均是國外藥廠所生產，罕病特殊營養品也有40種。而在罕病法實施後三年期間，費用也由3.3百萬美元增加到7.9百萬美元(表3)，這些數據反映了罕病議題在全民健保中逐漸獲得制度性的協助。自2005年開始，政府針對罕病患者提供專款專用，以保障罕病病患醫療權益不受給付新制排擠，2007年並保障30億元的專案、專款使用。
在各國日益重視罕病患者就醫權益與利基趨勢下，罕藥市場早已成為藥廠兵家必爭之地。但國內在此方面的研究開發不多，國內在罕見疾病是為產、官、學從基礎研究到產品開發良好轉譯醫學的好機會，產品亦易國際化，值得國內重視。(1185字)
表3 全民健保罕見疾病用藥費用申領情形
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2000年 |
2001年 |
2002年 |
| 罕病用藥品項數 |
27 |
39 |
52 |
| 醫事機構申請數 |
18 |
31 |
49 |
| 病例數 |
435 |
557 |
874 |
| 費用(百萬美元) |
3.3 |
5.3 |
7.9 |
資料來源：陳尚斌，2003。全民健保罕見疾病給付用藥作業報告，見「罕見疾病防治與藥物法三週年回顧與前瞻研討會」論文集。
參考資料：
- http://bioweb.com.tw
- 醫藥經濟報2011.08.14
- 醫藥經濟報2012.06.18
- http://www.tfrd.org.tw/rare/index.php?kind_id=4
- 2010食品藥物管理局，台灣罕病法規及實施現況
- http://www.bioon.com
- J Pharm Bioallied Sci. 2010 Oct-Dec; 2(4):290-299
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