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Nature Biotechnology 在2014 V.32 P.40-51所發表的新藥臨床試驗成功率的報告，內容簡述如下：
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一、統計分析年代：2003-2011年
二、藥廠、生物技術公司數據覆蓋數：835家
三、統計分析新藥：4451個
四、對應適應症數：7372個
表一、2003-2011新藥臨床試驗成功率分析(單位:百分比%)
| 分析品項 |
Ⅰ期通過率 |
Ⅱ期通過率 |
Ⅲ期通過率 |
試驗成功率 |
總成功率 |
| 2003-2011 |
64.5 |
32.4 |
60.1 |
83.2 |
10.4 |
| 新分子藥物 |
64.2 |
28.6 |
53.2 |
76.5 |
7.5 |
| 生物製品 |
68.4 |
37.9 |
63.2 |
88.8 |
14.6 |
| 小分子 |
65.4 |
29.0 |
52.3 |
76.1 |
7.6 |
| 大分子 |
65.8 |
37.7 |
60.1 |
88.6 |
13.2 |
| 單株抗體 |
70.1 |
38.1 |
60.7 |
86.8 |
14.1 |
| 非單株抗體 |
58.9 |
35.3 |
69.0 |
91.5 |
13.1 |
| 癌藥 |
67.1 |
44.3 |
50.0 |
100.0 |
14.9 |
| 主要適應症 |
66.5 |
39.5 |
67.6 |
86.4 |
15.3 |
| 次要適應症 |
59.8 |
23.8 |
46.2 |
74.9 |
4.9 |
| 感染 |
65.8 |
45.9 |
65.3 |
84.9 |
16.7 |
| 自身免疫 |
68.0 |
34.0 |
68.4 |
80.3 |
12.7 |
| 內分泌系統 |
58.3 |
33.8 |
67.4 |
86.9 |
11.6 |
| 呼吸系統 |
66.7 |
27.5 |
63.3 |
96.0 |
11.1 |
| 神經系統 |
62.4 |
30.2 |
60.6 |
82.2 |
9.4 |
| 心血管 |
60.6 |
26.3 |
52.8 |
84.5 |
7.1 |
| 腫瘤 |
63.9 |
28.3 |
45.2 |
81.7 |
6.7 |
| 抗癌小分子 |
66.5 |
28.8 |
45.6 |
82.9 |
7.2 |
| 抗癌(單株抗體) |
68.0 |
29.3 |
50.0 |
93.8 |
9.3 |
| 抗癌蛋白/多太 |
45.0 |
31.6 |
37.5 |
60.0 |
3.4 |
| 癌症疫苗 |
50.0 |
39.5 |
8.3 |
100.0 |
1.6 |
| SPA |
97.1 |
97.4 |
60.0 |
80.0 |
45.4 |
| 罕見疾病藥 |
86.8 |
70.0 |
66.9 |
81.0 |
32.9 |
由上述的統計資料，歸納分析如下:
一、一個新藥能完成臨床前試驗後，進入臨床試驗Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期，最後經審查得以上市的僅有10.4%。
二、在3期的臨床試驗及測試期，其效率最高為Ⅱ期。
三、所有開發藥物以抗感染藥物成功率最高，特別是在phaseⅡ，可能是抗菌、抗病毒的試管外實驗數據易轉成人體試驗數據、病理數據相當容易之故。
四、新分子藥物成功率只有7.5%，生物製品成功率達到14.6%，將近新分子藥物的兩倍。
五、腫瘤、心血管藥物臨床試驗成功率最低，主要出現在Ⅲ期，但兩者因素不相同，心血管需要樣本數大、試驗時間長；抗腫瘤藥物一般在phaseⅡ一般做應答率，而許多抗癌藥經常是無進展生存期顯著改善，但產生耐藥性後迅速惡化之故。
六、如果與FDA簽訂試驗臨床特殊考量設計(special protocol assessment, SPA)的合作關係，關係好服務較好的原因，成功率大大提高，總成功率可高達45.5%。
七、罕見疾病用藥成功率特高，主要原因是急需治療，有藥總比沒有藥用好，較著重在有效性，安全性考量次之之故。
總之新藥臨床測試成功不易，如再加上開發期(discovery)至臨床前(IND)的路途，新藥的成功率實在很低。在2013年美國FDA上市的新藥只有27個就可佐證。這些數據使藥廠在投資新藥的經費減少，如何在這種環境中能開發有利國民健康的新藥是醫藥界人士努力的目標。(758字；表1)
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