美國 FDA 2009 年新藥解析

美國 FDA 是全世界生技及製藥產業審核上市的審核指標機構，由新上市的新藥可瞭解，目前的醫藥開發方向及成功的因素。在 2009 年 FDA 核准 26 種新藥上市，比 2008 年核准 24 藥物較多二項。近十年 FDA 許可上市的新藥數量，詳見圖一。

圖一、2002-2009年FDA許可上市的新藥數量

分析 2009 年上市藥品特性，可看出目前藥品發展與世界疾病治療的趨勢。依照 FDA 核准 上市 日期，列出 26 種新藥，詳見表二。

表二、 2009 年上市新藥品項

資料來源： FDA 網站

在這 26 種新藥中，其中生技藥品有 7 種 ( 包括 Dyspor t 、 Simpon i 、 Ilari s 、 Extavi a 、 Stelara 、 Arzerr a 、 Kalbitor) ，而在藥廠企業方面，以 Novartis 藥廠表現最亮眼，核准通過了 4 項新藥，包括不同適應症的藥理作用，顯現藥廠多方展現的企圖心，將藥品研發積極投入在基因遺傳疾病領域內。

其次為 GSK 及 J&J's Centoco r ， 各通過 2 項新藥。但知名大藥廠，如輝瑞、羅氏等，卻在 2009 年新藥核准名單中缺席。由於開發新藥不易，設計新藥理作用機轉不易，且須投入大量經費進行研究，使得核准上市新藥數量逐年減少。因此近幾年製藥業發展，為求延續藥廠生機，逐漸轉而生產學名藥或與學名藥製造廠合併，或進行委外代工 (CRO) 模式及進行併購，如輝瑞併購 Wyeth ，以精算成本而降低需求，希望保持永續經營。

由 FDA 核准新藥之適應症及藥理機轉，歸納出以下幾項分類：

1. 罕見疾病用藥。如 Ilari s 治療 自體免疫疾病 (Cryopyrin 周期性綜合症 ) ； Folotyn 治療 復發性 T 細胞淋巴瘤等 。
2. 專一性標靶腫瘤藥物。如 Afinitor 治療腎臟癌； Arzerra 治療 慢性淋巴細胞白血病等。為目前各藥廠開發藥品中通過的少數標靶藥品。
3. 遺傳基因治療藥物。如 Sabril 治療幼兒 遺傳性 痙攣症。
4. 老藥新用。如 Ulesfia 治療頭蝨，其主成份為 Benzyl alcoho l 。 Benzyl alcohol 原為針劑中賦形劑成份，具止痛防腐效果。如同 1956 年 Thalidomide 一般，在嚴重副作用發生並禁用多年後，因發現 抗發炎、免疫調節及抑制血管增生等效果 而老藥新用。
5. 新劑型藥物。如 Saphris 舌下含片，用於緊急治療急性精神分裂症之一線用藥。
6. 新藥理機轉。 Kalbitor 為具選擇性及可逆性之血漿激?釋放?抑制劑，亦是 FDA 首個核准用於治療急性遺傳性血管水腫的皮下針劑。

至於傳統性為人所熟知的病症如痛風、心臟病、糖尿病、抗生素、高血脂等， FDA 仍分別核准一項新藥上市。雖是傳統疾病用藥，但仍因其特殊藥品性質而獲得 FDA 青睞核准上市。例如 Uloric O 藥品 ，為美國 FDA 將近 40 年來核准用於 治療高尿酸血症的 痛風藥物，與傳統黃嘌呤氧化?抑制劑結構不同的是，為具專一性非嘌呤類之黃嘌呤氧化?選擇性抑制劑，亦即以新結構藥品提供新治療效果。

由 FDA 核准上市新藥數量可知， FDA 審批藥品的機制嚴謹與創新要求，但對於罕病或弱勢病患用藥問題的重視，以罕見藥是否成為國內藥廠評估產品發展的選項標的，因為生技製藥仍是一個研究比重大、資本大、時間長而成功率低的產業。

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