罕病藥物的發展，由於病例數不多，因此長期以來不受大廠重視，或是僅是各國單打獨鬥，但在2014年後逐漸出現新轉變。歐美日澳等先進國家陸續制法加速並保障罕病藥物的開發，以及因應修法後藥廠爭相開發罕病藥物以搶食市場效應，使得罕藥銷售額持續增長。台灣亦通過修法訂定「罕見疾病防治及藥物法」，建構並落實罕見疾病患者政策。 |
依國際權威性報告預測，未來罕病藥物市場規模成長速率驚人，由2013年的銷售額佔比6.8%，將增長至2020年的19% (資料來源：EvaluatePharma於2014年發佈的『Orphan Drug Report 2014』)，銷售總額為1,760億美元。
所以產生轉變契機，主因法規訂定之保障，及投資研發費用卻獲取更大的市場銷售額，致使各大藥廠巨頭紛紛投入開發，使藥品種類不斷增加而拉開了序幕。因罕病藥研發費用少，同時政府提供稅收優惠，臨床試驗規模小，又沒有可替代之治療藥物，使得審查過程相對一般藥物容易通過。
目前，許多藥廠開發癌症標靶新藥物的策略，都是以罕見藥物療效打頭陣。因為開發時間短、上市快，成本相對較少，等上市後再擴到廣大市場的療效再上市。此種成功模式案例很多。罕藥市場能急速擴張，也與罕藥既可擺脫學名藥的仿制競爭，還有企業又可自訂市場售價有關。平均每名罕病患者治療費用約為一般患者藥費的六倍以上，藥廠之利潤回報相當驚人。
據2013美國生技展有關孤兒藥議題之專題討論，統計2012年孤兒藥處方率佔全球處方藥市場的12.9%，相較2007年的8.4%，5年來市佔率成長超過5成，2012～2018年的年成長率為整體處方藥的2倍之多，全球市佔率也將達15.9%。
目前全球開發之罕病藥正逐年上升，累至2014年通過的罕病藥數量已達近2,900個，速度之快其他類藥品望塵莫及。依Medicines in Development Rare Diseases 2013的報告，計有452個罕見藥物正在開發中(詳見附圖)，期待能解決7,000種人類罕見疾病中的一些疾病。
近10年來，罕病藥被核准上市占該年美國FDA通過新藥數的比例，從2003年的15％已提升至2013年近50％。台灣自2000年法案通過後，罕病藥物27項，成長至今共計112項罕病藥物也通過審查上市。
圖一、罕病藥物發展
資料來源：Medicines in Development rare disease 2013
但罕病藥的開發也不是毫無問題的，截至目前為止仍有相當困難需要解決。103.11.07於深圳舉行第二屆國際〝罕見病〞研究聯盟會議中，進行深入地探討。包括：(一)每類罕病個案數不多，限制臨床實驗進行。(二)罕病臨床癥候難以判定並診斷出。(三)醫師判定罕病不易，需依靠醫師豐富經驗及精密檢查才能確診。(四)政府、專家與患者間需加強聯繫溝通。(五)各國間經驗數據宜互相支援及共享。(六)罕藥開發須串聯科技、臨床與產業間通力合作，以解決問題無法轉化的瓶頸。
目前，醫界利用二代測序率已顯示95%可檢知疾病基因，如透過產前診斷等基因檢測，可及早評估風險並制定治療方案。與其花費巨資治療病患，仍不及科技進步使基因檢測成本下降，而能降低國家社會龐大支出。所謂預防重於治療，善用基因科技或許更能發揮其效果。(1149字；圖1)
參考資料：
1. Medicines in Development rare disease 2013 (Reported by American’s Biopharmaceutical)
2. http://www.hospital.kingnet.com.tw
3. http ://www.cdnet.stpi.narl.org.tw
4. http://www.biomedical.org.tw/IndustryNews/industryNews
5. http://www.biotaiwan.com.tw
6. http://www.fiercepharma.com/special-report
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